Le traitement de la thérapie d’édition génétique ciblait la granulomatose chronique (CGD), une maladie qui affaiblit gravement le système immunitaire. Cette maladie expose les personnes à des infections potentiellement mortelles.
Dans un essai clinique mené à Montréal par le Dr Elie Haddad, clinicien-chercheur en immunologie pédiatrique au CHU Sainte-Justine, des cellules souches sanguines du patient ont été prélevées et corrigées par édition génétique. Les cellules souches ont ensuite été réinjectées afin de rétablir le fonctionnement normal de son système immunitaire.
Pour ce jeune de la Colombie-Britannique, diagnostiqué à 5 ans, la maladie signifiait une vie marquée par la peur constante des infections, des hospitalisations répétées et une médication quotidienne à long terme. Depuis le printemps dernier, pour la première fois en 13 ans, cette menace permanente ne fait plus partie de son quotidien.
Ces résultats représentent une avancée majeure, ouvrent la voie à de nouvelles possibilités pour d’autres maladies rares et mettent en lumière l’expertise de pointe présente au cœur de notre réseau de santé québécois!
Thérapie d’édition génétique : une première mondiale pour traiter les maladies rares!
9 mars 2026
Pour la première fois au monde, une thérapie d’édition génétique réalisée au CHU Sainte-Justine a permis à un jeune atteint d’une maladie rare de retrouver un système immunitaire fonctionnel et une vie sans la peur constante des infections.
.jpeg)